Em oito anos, Anvisa aprova 124 medicamentos para Doenças Raras; apenas um contém canabinoides

As doenças raras são um conjunto de diversas condições médicas que afetaram até 65 pessoas a cada 100 milénio indivíduos – ou seja, 1,3 pessoas em cada 2 milénio.

Desde 2005, a Anvisa aprovou 143 produtos para o tratamento dessas condições no Brasil. Destes, 87% das aprovações ocorreram nos últimos oito anos – de 2017 até o início de 2025 –, totalizando 124 medicamentos nesse período.

Um dos medicamentos aprovados é o Mevatly, um spray à base de tetraidrocanabinol (THC) e canabidiol (CBD), indicado para tratar os sintomas de pacientes adultos com espasmos moderados a graves decorrentes da esclerose múltipla (EM).

O medicamento atua na melhora do comprometimento dos membros e na função motriz, graças à sua ação sobre receptores canabinoides específicos no sistema nervoso. Cada concentração de 100 µl libera no spray, 2,7 mg são de tetraidrocanabinol (THC) e 2,5 mg são de canabidiol (CBD).

Porquê a cannabis atua no tratamento de doenças raras?

De congraçamento com a Dra. Thania Rossi, neurocirurgiã e médica da dor, a cannabis medicinal exerce seus efeitos por meio de múltiplos mecanismos que podem ser principalmente benéficos para pacientes com doenças raras. “a cannabis ajuda na modulação do próprio sistema endocanabinoide, muitas vezes disfuncional em pacientes portadores destas doenças”, comenta.

A vegetal tem o potencial de facilitar no controle da neuroproteção, estabilizando células mastocitária, causando a neuroinflamação, o estresse oxidativo, diminuindo a sofreguidão, melhorando o sono e controlando o estado epilético e outras situações.

Thania ressalta ainda que os canabinoides promovem melhorias na ativação mastocitária, atuam na epigenética e reduzem os limiares neuronais. “Doenças raras uma vez que as síndromes epilépticas, a esclerose tuberosa e a síndrome de Dravet são as mais descobertas e comprovadas cientificamente nesse contexto”, complementa. 
 

Respaldo científico 

Em um estudo de temporada 3, que envolveu 572 pacientes em uma primeira temporada (simples cego) e 241 em uma segunda temporada (randomizada, placebo controlado e duplo cego), constatou-se que o uso de THC + CBD melhorou significativamente a espasticidade relacionada à esclerose múltipla.

O estudo também relatou melhorias na frequência dos espasmos, na qualidade do sono e na funcionalidade, avaliadas pelo índice de Barthel.

Outro ensaio clínico, randomizado, duplo cego e placebo controlado, envolvendo 147 pacientes, evidenciou uma melhora de 22,79 mm na espasticidade, medida pela graduação VAS, durante um período de 6 semanas. Outrossim, mais de 47% dos indivíduos apresentaram melhora clínica expressiva.

No Brasil, o Mevatyl é o único medicamento à base de cannabis registrado pela Anvisa, conforme explica o legisperito e consultor jurídico especializado em cannabis medicinal, Leonardo Navarro, durante o Divindade Cast, podcast solene do Sechat. Clique cá para observar: 

“No mundo, somente o Mevatyl, espargido em outros países uma vez que Sativex, e dois outros produtos à base de canabinoides sintéticos estão registrados”, comenta.

O legisperito explica que existem inúmeros produtos de cannabis regulamentados em diversos países sob outras normativas, mas, dentro da mesma regulação aplicada ao Mevatyl, esses são os únicos.

Regulamentação dos medicamentos

Um dos fatores que impulsionou o prolongamento das aprovações é uma norma privativo da Anvisa para os processos relacionados às doenças raras. Essa regulamentação inclui a autorização de ensaios clínicos, a certificação de boas práticas de fabricação e o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção dessas condições.

Desde 2017, o tratamento privativo talhado a esses medicamentos é regulamentado pela RDC 205/2017, que já passou por diversas atualizações. A RDC flexibilizou alguns requisitos sem comprometer a qualidade, a segurança e a eficiência dos medicamentos, estando alinhados à Política Pátrio de Doenças Raras e atualmente em revisão pela Anvisa.

Quanto aos medicamentos a base de cannabis, não só para doenças raras, mas para patologias em universal, Carolina Sellani, coordenadora do Grupo de Trabalho de Insumos de Cannabis da Abiquifi e Head de Alianças Estratégicas da SAIL for Health, explica que atualmente existem dois projetos de pesquisa em curso na Anvisa.

“Quando se fala de pesquisa clínica ela tem um sobranceiro dispêndio. Dependendo do  número de pacientes, indicação prevista, qual doença será analisada e outras etapas que garantem rastreabilidade e confiabilidade nos dados gerados pelas pesquisas”, comenta durante o Divindade Cast. 

Quadro das Doenças Raras

O número exato de doenças raras não é espargido, mas estima-se que existam mais de 5.000 tipos diferentes. As causas estarão associadas a fatores genéticos, ambientais, infecciosos, imunológicos, entre outros.

Esse grupo engloba anomalias congênitas, erros inatos do metabolismo, deficiências intelectuais e outras condições – a maioria com um componente genético. Embora afetem grandemente as crianças, as doenças raras podem se manifestar em diferentes fases da vida, afetando diversos sistemas do organização e causando deficiências e alterações no desenvolvimento.

A médica Thania Rossi enfatiza a relevância de aprimorar o conhecimento dos médicos prescritos para ampliar o chegada ao tratamento:

“Temos a possibilidade da medicação no Sistema Único de Saúde (SUS) em alguns estados, medicamentos em associações com valor atingível ou gratuito, consulta e farmácias convencionais, e, nos casos em que o paciente comprovou melhora clínica e não consegue comprar o tratamento, há a possibilidade de judicialização ou, em casos raros, até a oficialização do planejamento pelo próprio paciente”.